¿Se ha planteado participar en un estudio de investigación sobre la mielofibrosis como parte del plan de tratamiento para su diagnóstico?

El objetivo principal de los estudios es evaluar el efecto de navitoclax en combinación con ruxolitinib en personas con mielofibrosis.

Si reúne los requisitos para participar, podría ayudar a encontrar opciones de tratamiento posibles para la mielofibrosis, lo que podría suponer una ayuda para otros pacientes en el futuro. Todas las visitas, las pruebas y el medicamento en investigación relacionados con el estudio se proporcionarán sin costo alguno. Además, se le compensarán los gastos de los viajes que realice.

Muchos estudios de investigación están evaluando un nuevo medicamento en investigación, llamado navitoclax, para la mielofibrosis.

Puede participar en uno de los estudios de investigación sobre la mielofibrosis si:

  • tiene más de 18 años;
  • le han diagnosticado mielofibrosis; o
  • le interesa participar en un estudio de investigación clínica.

Se aplicarán criterios adicionales del estudio.

Acerca del medicamento en investigación

Un medicamento en investigación es un producto que se estudia en el consultorio cuya seguridad y eficacia se están evaluando. El medicamento en investigación aún no cuenta con la aprobación de las autoridades de registro sanitario globales. Navitoclax, el medicamento en investigación del estudio, se está desarrollando para el tratamiento de la mielofibrosis. El navitoclax se diseñó para dirigirse a las células cancerosas que no funcionan con normalidad y eliminarlas en la médula de personas con mielofibrosis.

El navitoclax se está evaluando en muchos estudios para analizar su efecto sobre las respuestas a la esplenomegalia (hipertrofia del bazo), la fibrosis de la médula y la anemia, así como la calidad de vida.

Las agencias de registro sanitario no han aprobado el navitoclax para personas que tienen mielofibrosis. Se están evaluando su seguridad y su eficacia.

Un equipo de profesionales médicos le proporcionará todos los cuidados relacionados con el estudio.

Los voluntarios que reúnan los requisitos para formar parte de uno de los estudios de investigación sobre la mielofibrosis recibirán una compensación por los gastos de viajes que realicen.

El patrocinador de estos estudios es AbbVie.

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Acerca de los estudios de investigación sobre la mielofibrosis

Conozca estudios de investigación para un nuevo medicamento en investigación para el tratamiento de la mielofibrosis.

En la actualidad, existen dos estudios de investigación con navitoclax para pacientes con mielofibrosis. Los estudios de investigación sobre la mielofibrosis evalúan un nuevo medicamento en investigación para personas con mielofibrosis.

Los voluntarios que reúnan los requisitos para participar en el estudio recibirán una compensación por los gastos de viajes que realicen.

Las autoridades de registro sanitario no han aprobado el navitoclax. Se están evaluando su seguridad y su eficacia. Durante este estudio, los investigadores necesitan confirmar la eficacia del medicamento en investigación y llevan a cabo un seguimiento de sus efectos secundarios en un amplio grupo de participantes que tienen mielofibrosis.

Un equipo de personal médico y de enfermería experimentado y especializado le proporcionará todos los cuidados relacionados con el estudio.

Transform1 M-16-191

En el estudio TRANSFORM-1, se comparará el navitoclax en combinación con ruxolitinib con el ruxolitinib solo para evaluar su efecto sobre la esplenomegalia (hipertrofia del bazo), la fibrosis de la médula ósea (desarrollo de tejido cicatricial dentro de la médula ósea que puede afectar al tejido sano) y las respuestas a la anemia (patología que consiste en un recuento de hematíes por debajo de lo normal), así como la calidad de vida (su bienestar general).

En el estudio TRANSFORM-1, todos los pacientes recibirán ruxolitinib. Algunos pacientes recibirán el fármaco en investigación, navitoclax, combinado con ruxolitinib, y otros pacientes recibirán un comprimido o una píldora placebo (una píldora inactiva sin capacidad de tratamiento) combinada con ruxolitinib. En este estudio, se comparan los efectos del fármaco en investigación en combinación con ruxolitinib con los efectos del ruxolitinib.

Este estudio se lleva a cabo a nivel global en aproximadamente 190 centros de investigación y alrededor de 230 sujetos con mielofibrosis participarán en este.

Puede reunir los requisitos para participar en el estudio TRANSFORM 1 si:

  • tiene 18 años o más;
  • le han diagnosticado mielofibrosis primaria, mielofibrosis pospolicitemia vera o mielofibrosis postrombocitemia esencial;
  • tiene actualmente mielofibrosis intermedia-2 o de alto riesgo;
  • no ha recibido un tratamiento previo con un inhibidor de JAK-2; o
  • tiene esplenomegalia (hipertrofia del bazo) y experimenta síntomas relacionados con la mielofibrosis.

Quienes participan en este ensayo pueden experimentar una mayor carga del tratamiento en comparación con su tratamiento habitual. Durante el estudio, quienes participan asistirán a visitas regulares en un hospital o un consultorio. El efecto del tratamiento se comprobará mediante evaluaciones médicas, análisis de sangre, imágenes por resonancia magnética (RMN) o tomografía computarizada (TC), análisis de médula ósea, controles de efectos secundarios y cuestionarios.

El identificador de ClinicalTrials.gov (número NCT) es NCT04472598.

Transform2 H-20-178

En el estudio TRANSFORM-2, se comparará el medicamento en investigación, navitoclax, en combinación con ruxolitinib con una terapia habitual para evaluar su efecto sobre la esplenomegalia (hipertrofia del bazo), la fibrosis de la médula ósea (desarrollo de tejido cicatricial dentro de la médula ósea que puede afectar al tejido sano), las respuestas a la anemia (patología que consiste en un recuento de hematíes por debajo de lo normal) y la calidad de vida (bienestar general) en pacientes que han recibido tratamiento previo para la mielofibrosis. Este estudio se lleva a cabo a nivel global en aproximadamente 210 centros de investigación y alrededor de 330 sujetos con mielofibrosis participarán en este.

This study is being conducted globally at approximately 210 research centers and there will be approximately 330 patients with myelofibrosis who will participate in this study.

Puede reunir los requisitos para participar en el estudio TRANSFORM 2 si:

  • tiene 18 años o más;
  • le han diagnosticado mielofibrosis primaria, mielofibrosis pospolicitemia vera o mielofibrosis postrombocitemia esencial;
  • tiene actualmente mielofibrosis intermedia-2 o de alto riesgo;
  • está tomando o ha recibido un tratamiento previo con ruxolitinib;
  • tiene esplenomegalia (hipertrofia del bazo); o
  • experimenta síntomas relacionados con la mielofibrosis a pesar del tratamiento actual o previo con ruxolitinib.

Quienes participan en este ensayo pueden experimentar una mayor carga del tratamiento en comparación con su tratamiento habitual. Durante el estudio, quienes participan asistirán a visitas regulares en un hospital o un consultorio. El efecto del tratamiento se comprobará mediante evaluaciones médicas, análisis de sangre y médula ósea, controles de efectos secundarios y cuestionarios.

El identificador de ClinicalTrials.gov (número NCT) es NCT0446898.

¿Quién puede participar
en los estudios de investigación
sobre la mielofibrosis?

Si reúne estos requisitos y desea obtener más información, complete el cuestionario aquí y póngase en contacto con su médico para tratar los estudios de investigación sobre la mielofibrosis y comprobar si reúne los requisitos. Consulte a su médico si tiene alguna duda sobre el medicamento en investigación, incluidos posibles efectos secundarios y tratamientos habituales disponibles para la mielofibrosis. Su médico también puede hablar con el médico del estudio para realizar preguntas sobre este estudio de investigación y evaluar si es adecuado para usted.

Se están llevando a cabo estudios de investigación sobre la mielofibrosis en centros de investigación de todo el mundo. Utilice el mapa que se muestra a continuación para localizar un centro de investigación en su zona.

Preguntas frecuentes

¿Qué es un estudio de investigación clínica?

Un estudio clínico (también denominado ensayo clínico) es un estudio científico que evalúa la seguridad y eficacia de un medicamento en investigación en relación con una patología específica. Todos los medicamentos deben probarse mediante estudios clínicos antes de su aprobación y prescripción a pacientes.

Los estudios de investigación sobre la mielofibrosis evalúan un nuevo medicamento en investigación, navitoclax, para la mielofibrosis.

Durante este estudio, los investigadores evaluarán la eficacia y seguridad del medicamento en investigación y llevarán a cabo un seguimiento de sus efectos secundarios en el grupo de participantes del estudio. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU., la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y otras autoridades de registro sanitario no han aprobado el navitoclax. Se están evaluando su seguridad y su eficacia.

Todos los estudios de investigación sobre la mielofibrosis se describen anteriormente, junto con información sobre qué puede implicar la participación en cada uno. La duración del tiempo que pueda pasar en el estudio dependerá del tiempo que se beneficie de este. Si reúne los requisitos y decide participar en un estudio, el equipo del estudio llevará a cabo un seguimiento cercano de su salud y protegerá su privacidad. Su participación en el estudio es voluntaria: puede interrumpirla en cualquier momento y por cualquier motivo.

No necesita saber cuál es el estudio adecuado para usted. Le ayudaremos a identificar qué centros están llevando a cabo estudios más cerca de usted. Para saber si hay un centro de estudio cerca de usted, puede rellenar el cuestionario en línea aquí.

Los voluntarios que reúnan los requisitos para participar en el estudio recibirán una compensación por los gastos de viajes que realicen. Hable de este asunto con el equipo del estudio cuando se ponga en contacto con ellos. Si necesita asistencia con los viajes que realice, hable de este asunto con el personal del centro del estudio.

No hay ningún costo por participar en los estudios de investigación sobre la mielofibrosis. Si reúne los requisitos, todas las visitas, las pruebas y el medicamento en investigación relacionados con el estudio se proporcionarán sin costo alguno. Si decide participar:

  • El equipo del estudio formado por personal médico y de enfermería experimentado le proporcionará todos los cuidados relacionados.
  • Todas las visitas, las pruebas y el medicamento en investigación relacionados con el estudio se proporcionarán sin costo alguno.

Ni usted ni su compañía de seguros deberán pagar por el medicamento o los procedimientos del estudio que se realicen exclusivamente para este. Usted o la compañía de seguros serán responsables por los costos de su atención médica habitual. Los costos por la atención médica habitual corresponden a los gastos por medicamentos, tratamientos, procedimientos y pruebas que habría tenido si no estuviera participando en el estudio.

El equipo de investigación le dará más detalles acerca de lo que implicaría participar en cada uno de los estudios de la mielofibrosis y será usted quien decida si quiere participar o no. La participación en un estudio es voluntaria. Su relación actual o futura con los médicos no se verá afectada tanto si decide participar como si no. Si decide participar, podrá retirarse en cualquier momento sin que esto afecte dichas relaciones.

Le asignaremos un centro de investigación a una distancia cercana a su domicilio. Si no estamos realizando el estudio en su zona por el momento, con su permiso, le mantendremos en nuestra base de datos y nos comunicaremos una vez que el estudio esté disponible allí. Si en algún momento decide que dejemos de almacenar su información, puede elegir retirarla y eliminaremos sus datos.

Acerca de la mielofibrosis y las neoplasias hemáticas

La mielofibrosis es parte de un grupo de enfermedades llamadas neoplasias mieloproliferativas; estas son un tipo de neoplasia hemática. Para comprender las neoplasias hemáticas, es necesario estudiar primero la sangre. La sangre está compuesta por células sanguíneas que se desplazan por el plasma, que está formado en su mayoría por agua.2

Existen tres tipos principales de células sanguíneas:

  • Glóbulos rojos (también conocidos como eritrocitos)
  • Plaquetas (trombocitos)
  • Glóbulos blancos (leucocitos), que incluyen granulocitos, monocitos y linfocitos

Las células sanguíneas no viven para siempre. Muchas tienen una vida corta y se renuevan en el cuerpo continuamente.

La mayor parte de las células sanguíneas se forman en la médula ósea. La médula ósea es el tejido parecido a una esponja que se encuentra en el centro de la mayor parte de los huesos y contiene células que forman la sangre. Estas células se llaman hemocitoblastos. Son las células a partir de las cuales se forman todas las células sanguíneas.2

Las neoplasias hemáticas son un tipo de cáncer. Estas neoplasias se forman a partir de células sanguíneas en la médula ósea. Las neoplasias hemáticas incluyen la leucemia (células madre anormales o leucocitos anormales), síndromes mielodisplásicos (células madre que provocan una menor cantidad de células sanguíneas y las que producen son anormales) y neoplasias mieloproliferativas (células madre anormales que aumentan el número de células sanguíneas por encima de lo normal). Una de las neoplasias mieloproliferativas es la mielofibrosis (MF).

La mielofibrosis es una patología de la médula ósea grave y rara que provoca la cicatrización extensiva en la médula ósea e interrumpe la producción de células sanguíneas. Cuando empieza la cicatrización, el tejido cicatricial puede sustituir la médula ósea. Con menos médula ósea, el número de células sanguíneas que la médula ósea es capaz de producir puede descender. Como resultado, otros órganos, como el bazo y el hígado, pueden comenzar a fabricar células sanguíneas para compensar esta situación. El estrés adicional en el hígado y el bazo puede provocar que aumenten de tamaño. Estos órganos también pueden crecer porque atrapan células sanguíneas anormales.2

Algunas personas con mielofibrosis pueden no mostrar ningún síntoma en absoluto y quienes muestran síntomas pueden experimentarlos de forma distinta. Estos síntomas incluyen los siguientes: 1

  • Sensación de cansancio o debilidad
  • Aparición de cardenales fácilmente
  • Sangrado frecuente
  • Dolor en las costillas
  • Fiebre
  • Dolor óseo

Los tratamientos actuales se centran en aliviar los síntomas de la mielofibrosis. El tratamiento también tiene el objetivo de aumentar la cantidad de células sanguíneas en la sangre y reducir la probabilidad de que la patología empeore. La investigación sobre la mielofibrosis sigue enfocada en el estudio de la evolución de la patología, así como de las opciones de tratamiento posible.

Los estudios de investigación sobre la mielofibrosis evalúan un nuevo medicamento en investigación para la mielofibrosis.

Compruebe si reúne los requisitos para participar

¿Qué sucede si completo la información del cuestionario? Le encontraremos una ubicación de estudio en su zona donde se esté llevando a cabo uno de los estudios de investigación sobre la mielofibrosis.


Si cree que podría interesarle participar en un estudio de investigación sobre la mielofibrosis o desea obtener más información sobre los estudios, introduzca sus datos a continuación para poder comprobar si reúne los requisitos. No olvide que la participación es completamente voluntaria. Si cumple con los requisitos y decide participar en un estudio, puede cambiar de opinión sobre la participación en cualquier momento. El personal del estudio evaluará los criterios adicionales para participar en el centro de investigación.