Har du funderat på en forskningsstudie som en del av din behandlingsplan för din myelofibros-diagnos?

Om du är lämpad att delta kan du välja att gå med i en forskningsstudie. Det finns inga garantier att din sjukdom förbättras eller att du får några fördelar av deltagande. Det finns en möjlighet att du kan medverka till att hitta potentiella behandlingsalternativ för myelofibros, vilket eventuellt kan hjälpa dig och andra i framtiden.

Flera forskningsstudier utvärderar ett studieläkemedel kallat navitoklax för forskningspersoner med myelofibros.

Du kan vara lämpad att delta i en av forskningsstudierna om myelofibros om du:

  • Är över 18 år.
  • Har diagnosen myelofibros.
  • Är intresserad av att delta i en klinisk forskningsstudie.

Det kommer att finnas ytterligare antagningskriterier för studien.

Om studieläkemedlet

Ett studieläkemedel är ett läkemedel som ännu inte har godkänts för användning utanför denna forskningsstudie, och det är ännu inte känt om det är säkert och effektivt. Navitoklax, det studieläkemedel som undersöks, håller på att utvecklas för behandling av myelofibros. Navitoklax har utformats för att riktas mot och döda celler i benmärgen som inte fungerar normalt vid myelofibros.

Navitoklax utvärderas i flera studier för att utvärdera dess effekt på splenomegali (förstorad mjälte), benmärgsfibros och anemisk respons samt livskvalitet.

All studierelaterad vård kommer att tillhandahållas av ett team av medicinska specialister.

Frivilliga forskningspersoner som är lämpade att delta i en av forskningsstudierna om myelofibros kan få ersättning för resor till och från studiekliniken.
Participate
Participate
Participate

Om forskningsstudierna om myelofibros

Få mer information om forskningsstudier om ett studieläkemedel som är riktat mot myelofibros.

Det finns för närvarande två forskningsstudier som undersöker Navitoklax som behandling för personer med myelofibros i Sverige. Studietillgången varierar i olika länder.

Navitoklax har inte godkänts av Läkemedelsverket. Under denna studie behöver studieläkare bekräfta studieläkemedlets effektivitet och övervaka dess biverkningar i en stor grupp av studiedeltagare.

All studierelaterad vård tillhandahålls av ett team av erfarna specialistläkare och sköterskor.

Transform1 M-16-191

I TRANSFORM-1-studien jämförs navitoklax i kombination med ruxolitinib med behandling med endast ruxolitinib, för att utvärdera dess effekt på splenomegali (förstorad mjälte), benmärgsfibros (ärrbildning i benmärgen, vilket kan påverka den friska vävnaden) samt anemisk (tillstånd där antalet röda blodkroppar är lägre än normalt) respons och livskvalitet (ditt övergripande välbefinnande).

I TRANSFORM-1-studien kommer alla forskningspersoner att få behandling med ruxolitinib. Vissa forskningspersoner kommer att få studieläkemedlet navitoklax i kombination med ruxolitinib, och vissa forskningspersoner kommer att få placebo i form av en tablett eller ett piller (ett verkningslöst piller som inte har någon behandlingseffekt) i kombination med ruxolitinib. Effekterna av studieläkemedlet i kombination med ruxolitinib jämförs med effekterna av behandling med endast ruxolitinib i denna studie.

Du kan vara lämpad för deltagande i TRANSFORM–1-studien om du:

  • Är 18 år eller äldre.
  • Har diagnostiserats med primär myelofibros, myelofibros efter polycytemia vera, eller myelofibros efter essentiell trombocytemi.
  • För närvarande har intermediär-2 eller hög risk- myelofibros.
  • Inte har fått tidigare behandling med en JAK-2-hämmare.
  • Har splenomegali (förstorad mjälte).

För mer information om M16-191-studien, klicka här för att ladda ner en informationsbroschyr.

Transform2 H-20-178

I TRANSFORM-2-studien jämförs studieläkemedlet (navitoklax) i kombination med ruxolitinib med en standardterapi för att utvärdera dess effekt på splenomegali (förstorad mjälte), benmärgsfibros (ärrbildning i benmärgen, vilket kan påverka den friska vävnaden), anemisk (tillstånd där antalet röda blodkroppar är lägre än normalt) respons och livskvalitet (ditt övergripande välbefinnande) hos forskningspersoner som fått tidigare behandling för sin myelofibros.

Du kan vara lämpad för TRANSFORM–2-studien om du:

  • Är 18 år eller äldre.
  • Har diagnostiserats med primär myelofibros, myelofibros efter polycytemia vera, eller myelofibros efter essentiell trombocytemi.
  • För närvarande har intermediär-2 eller hög risk- myelofibros.
  • Har fått tidigare behandling med endast en JAK-2-hämmare.
  • Har splenomegali (förstorad mjälte).

För mer information om M20-178-studien, klicka här för att ladda ner en informationsbroschyr.

Vem kan delta i forskningsstudierna om myelofibros?

Om du uppfyller dessa kriterier och är intresserad av mer information, kontakta din läkare för att diskutera forskningsstudierna om myelofibros och för att se om du är lämpad att delta. Du bör fråga din läkare om du har några frågor om studieläkemedlet, inklusive eventuella biverkningar och standardbehandlingar som är tillgängliga för myelofibros.

Forskningsstudierna om myelofibros genomförs vid studiekliniker över hela världen. Studietillgången varierar i olika länder. Använd kartan nedan för att hitta en studieklinik i din region.

Vanliga frågor och svar

Vad är en klinisk forskningsstudie?

En klinisk forskningsstudie (även kallat en klinisk prövning) är en vetenskaplig studie som utvärderar hur säkert och effektivt ett studieläkemedel fungerar för en viss sjukdom. Alla läkemedel måste testas i kliniska forskningsstudier innan de kan godkännas och förskrivas till patienter.

Forskningsstudierna om myelofibros utvärderar ett studieläkemedel, navitoklax, för forskningspersoner med myelofibros.

Under denna studie kommer studieläkare att utvärdera hur bra studieläkemedlet fungerar och övervaka dess biverkningar i en grupp av studiedeltagare. Navitoklax har inte godkänts av Läkemedelsverket.

Varje forskningsstudie om myelofibros beskrivs ovan, tillsammans med närmare uppgifter om vad deltagande i varje studie kan innebära (se informationsbroschyrer för respektive studie). Den tid du kommer att vara med i studien kan vara så länge du har nytta av det. Om du bestämmer dig för att delta och du är lämpad för en studie, kommer studiepersonalen att övervaka din hälsa noga och skydda din integritet. Ditt deltagande i studien är frivilligt – du kan sluta delta när som helst och av vilken anledning som helst.

Du behöver inte veta vilken studie som är rätt för dig. Vi hjälper dig identifiera vilka studiecenter som genomför studier närmast dig. För att ta reda på om det finns ett studiecenter nära dig kan du fylla i online-screeningen här.

Frivilliga forskningspersoner som är kvalificerade att delta i studien kan få ersättning för resor till och från studiekliniken. Diskutera detta med studiepersonalen när du pratar med dem.

Det kostar ingenting att delta i forskningsstudierna om myelofibros.

Du behöver inte delta i denna studie för att få behandling för din myelofibros. Det finns alternativ till studiens behandling så som redan godkända läkemedel för myelofibros, operationer eller andra studieläkemedel.

Studiepersonalen kan förklara ytterligare vad var och en av forskningsstudierna om myelofibros kommer att innebära, och det är upp till dig att bestämma dig för om du vill delta. Deltagande i en studie är frivilligt. Oavsett om du bestämmer dig för att delta i en studie eller inte, kommer inte det beslutet att påverka dina nuvarande eller framtida relationer med dina läkare. Om du bestämmer dig för att delta kan du avbryta ditt deltagande när som helst utan att det påverkar dessa relationer.

Vi matchar dig med ett studiecenter inom nära reseavstånd från ditt hem. Om vi inte för närvarande bedriver studien i din region kommer vi, med ditt tillstånd, att ha kvar dig i vår databas och kontakta dig när en studie i din region blir tillgänglig. Om du vid någon tidpunkt bestämmer dig för att du inte längre vill lagra dina uppgifter hos oss kan du välja bort det, och då kommer vi att radera dina uppgifter.

Om myelofibros och blodcancer

Myeloproliferativa neoplasmer är en typ av blodcancer. Om du vill veta mer om blodcancer, måste du först veta något om blod. Det består av blodkroppar som rör sig inom plasman. Plasma är mestadels vatten.2

Det finns tre huvudtyper av blodkroppar:

  • Röda blodkroppar (även kallat erytrocyter).
  • Vita blodkroppar (leukocyter), som inkluderar granulocyter, monocyter och lymfocyter.
  • Blodplättar (trombocyter).

Dina blodkroppar lever inte för evigt. Många har en kort livslängd. Blodkroppar ersätts i kroppen hela tiden.

De flesta blodkroppar bildas i benmärg. Benmärg är den svampliknande vävnaden i mitten av flertalet ben. Din benmärg innehåller blodbildande celler. Dessa celler kallas blodstamceller eller hematopoetiska stamceller. Detta är de celler från vilka alla blodkroppar bildas.2

Blodcancer är en grupp av cancersjukdomar. De bildas från blodkroppar i benmärg. Blodcancer omfattar leukemi (onormala stamceller och/eller onormala vita blodkroppar), myelodysplastiska syndrom (onormala stamceller, vilket leder till färre och onormala blodkroppar) och myeloproliferativa neoplasmer (onormala stamceller som leder till fler blodkroppar än normalt). En av de myeloproliferativa neoplasmerna är myelofibros (MF).

Myelofibros är en allvarlig, sällsynt benmärgssjukdom som stör produktionen av blodkroppar genom omfattande ärrbildning i benmärgen. När ärren bildas kan ärrvävnad ersätta benmärg. Med mindre benmärg kan antalet blodkroppar sjunka. Som ett resultat kan andra organ som mjälte och lever börja bilda blodkroppar för att försöka kompensera och växer sig därmed större. Dessa organ kan också förstoras eftersom de fångar upp onormala blodkroppar från blodcirkulationen.2

Vissa personer kanske inte visar några symtom alls, och de personer som visar symtom kan uppleva dem på olika sätt. Dessa symptom omfattar: 1

  • Känsla av trötthet eller svaghet.
  • Lätt att få blåmärken.
  • Lätt att börja blöda.
  • Smärta i revbenen.
  • Feber.
  • Skelettsmärta.

Nuvarande behandlingar fokuserar på att lindra symtomen av myelofibros. Behandling syftar också till att öka antalet blodkroppar i blodet och minska risken för att sjukdomen blir värre.

Forskningsstudierna om myelofibros utvärderar ett studieläkemedel för forskningspersoner med myelofibros.

Se om du är lämpad att delta

Vad händer om jag svarar på nedanstående frågor?Du matchas till en studieklinik i din region där en av forskningsstudierna om myelofibros för närvarande genomförs.


Om du tror att du kan vara intresserad av att delta i en forskningsstudie om myelofibros, eller vill veta mer om studierna, ber vi dig fylla i uppgifterna nedan så att vi kan se om du kan vara lämpad att delta. Kom ihåg att deltagande är helt frivilligt. Om du är lämpad och bestämmer dig för att delta i en studie, kan du ändra dig angående deltagandet när som helst.