Czy rozważał Pan/rozważała Pani udział w badaniu klinicznym w ramach swojego planu leczenia zdiagnozowanej u Pana/Pani mielofibrozy?

Jeżeli kwalifikuje się Pan/Pani do udziału w badaniu, może Pan/Pani pomóc w znalezieniu możliwych opcji leczenia mielofibrozy, potencjalnie pomagając sobie oraz innym osobom w przyszłości. Wszystkie wizyty związane z badaniem, procedury i lek badany zostaną zapewnione bezpłatnie. Ponadto może zostać zapewniony zwrot kosztów podróży.

Lek badany nawitoklaks w leczeniu pacjentów z mielofibrozą jest oceniany w kilku badaniach klinicznych.

Może Pan/Pani zakwalifikować się do udziału w jednym z badań klinicznych dotyczących mielofibrozy, jeżeli:

  • ukończył Pan/ukończyła Pani 18 rok życia;
  • zdiagnozowano u Pana/Pani mielofibrozę;
  • jest Pan zainteresowany/Pani zainteresowana udziałem w badaniu klinicznym.

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia do badania.

Informacje o leku badanym

Lek badany to lek, który nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania poza tym badaniem i nie wiadomo jeszcze, czy jest bezpieczny i skuteczny. Nawitoklaks, lek badany, jest opracowywany w celu leczenia mielofibrozy. Nawitoklaks został zaprojektowany w celu identyfikacji i niszczenia komórek, które nie działają prawidłowo w szpiku kostnym u osób chorujących na mielofibrozę.

Nawitoklaks jest oceniany w kilku badaniach w celu sprawdzenia jego wpływu na splenomegalię (powiększoną śledzionę), włóknienie szpiku kostnego, niedokrwistość a także na jakość życia.

Opiekę podczas prowadzenia badania zapewni zespół badawczy złożony z wykwalifikowanych pracowników opieki zdrowotnej.

Ochotnicy, którzy kwalifikują się do udziału w jednym z badań klinicznych dotyczących mielofibrozy, mogą otrzymać zwrot kosztów podróży.
Participate
Participate
Participate

Informacje na temat badań klinicznych dotyczących mielofibrozy

Przedstawiamy informacje na temat badań klinicznych dotyczących leku badanego ukierunkowanego na leczenie mielofibrozy.

Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne z lekiem badanym nawitoklaks dla osób z mielofibrozą. Dostępność badań różni się w zależności od kraju. Badania kliniczne dotyczące mielofibrozy oceniają lek badany u pacjentów z mielofibrozą. Ochotnicy, którzy zakwalifikują się do udziału w badaniu, mogą otrzymać zwrot kosztów podróży.

Nawitoklaks nie został zatwierdzony przez organy regulacyjne. W trakcie tego badania badacze będą oceniać skuteczność leku badanego i monitorować jego działania niepożądane w dużej grupie uczestników badania.

Opiekę podczas prowadzenia badania zapewni zespół badawczy złożony z doświadczonych lekarzy specjalistów i pielęgniarek.

REFINE Study

W badaniu M16-109 lek badany (nawitoklaks) będzie podawany samodzielnie lub w skojarzeniu z ruksolitynibem w celu oceny jego wpływu na kontrolę objawów przedmiotowych i podmiotowych mielofibrozy, w tym wpływu na wielkość śledziony, morfologię krwi (czy liczba komórek krwi jest prawidłowa), włóknienie szpiku kostnego (rozwój tkanki bliznowatej w szpiku kostnym, który może mieć wpływ na zdrową tkankę) i jakość życia (ogólne samopoczucie). Pacjenci biorący udział w tym badaniu będą wiedzieć, jakie leczenie otrzymają.

Może Pan/Pani zakwalifikować się do udziału w badaniu M16-109, jeżeli:

  • ukończył Pan/ukończyła Pani 18 rok życia;
  • zdiagnozowano u Pana/Pani pierwotną mielofibrozę, mielofibrozę w następstwie czerwienicy prawdziwej lub mielofibrozę w następstwie nadpłytkowości samoistnej;
  • jest Pan chory/Pani chora na mielofibrozę i należy do grupy ryzyka pośredniego-2 lub wysokiego;
  • nie spełnia Pan/Pani kryteriów kwalifikacji do przeszczepu komórek macierzystych lub nie chce Pan/Pani poddać się takiemu zabiegowi;
  • był Pan wcześniej leczony/była Pani wcześniej leczona na mielofibrozę ruksolitynibem lub innym inhibitorem JAK-2; wcześniejsze leczenie nie jest jednak wymagane u wszystkich pacjentów;
  • ma Pan/Pani splenomegalię (powiększoną śledzionę);
  • w ocenie lekarza prowadzącego badanie spełnia Pan/Pani pozostałe wymogi badania
Transform1 M-16-191

W badaniu TRANSFORM-1 zostanie porównany nawitoklaks w skojarzeniu z ruksolitynibem do monoterapii ruksolitynibem w celu oceny jego wpływu na splenomegalię (powiększoną śledzionę), włóknienie szpiku kostnego (rozwój tkanki bliznowatej w szpiku kostnym, co może mieć wpływ na zdrową tkankę), niedokrwistość (schorzenie polegające na niższej liczbie czerwonych krwinek) oraz jakość życia (ogólne samopoczucie).

W badaniu TRANSFORM-1 wszyscy pacjenci będą otrzymywać ruksolitynib. Niektórzy pacjenci będą otrzymywać lek badany, nawitoklaks, w skojarzeniu z ruksolitynibem, a niektórzy pacjenci będą otrzymywać tabletki lub drażetki z placebo (nieaktywna pigułka, która nie ma wartości leczniczej) w skojarzeniu z ruksolitynibem. W badaniu tym porównywane jest działanie leku badanego w skojarzeniu z ruksolitynibem do działania ruksolitynibu.

Może Pan/Pani zakwalifikować się do udziału w badaniu TRANSFORM-1, jeżeli:

  • ukończył Pan/ukończyła Pani 18 rok życia;
  • zdiagnozowano u Pana/Pani pierwotną mielofibrozę, mielofibrozę w następstwie czerwienicy prawdziwej lub mielofibrozę w następstwie nadpłytkowości samoistnej;
  • jest Pan chory/Pani chora na mielofibrozę i należy do grupy ryzyka pośredniego-2 lub wysokiego;
  • nie był Pan wcześniej leczony/nie była Pani wcześniej leczona inhibitorem JAK-2;
  • ma Pan/Pani splenomegalię (powiększoną śledzionę).
Transform2 H-20-178

W badaniu TRANSFORM-2 lek badany (nawitoklaks) w skojarzeniu z ruksolitynibem jest porównany do obecnego standardu leczenia w celu oceny wpływu na splenomegalię (powiększoną śledzionę), włóknienie szpiku kostnego (rozwój tkanki bliznowatej w szpiku kostnym, co może mieć wpływ na zdrową tkankę), niedokrwistość (schorzenie polegające na niższej niż normalnie liczbie czerwonych krwinek) oraz jakość życia (ogólne samopoczucie) wśród pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni z powodu mielofibrozy.

Może Pan/Pani zakwalifikować się do udziału w badaniu TRANSFORM-2, jeżeli:

  • ukończył Pan/ukończyła Pani 18 rok życia;
  • zdiagnozowano u Pana/Pani pierwotną mielofibrozę, mielofibrozę w następstwie czerwienicy prawdziwej lub mielofibrozę w następstwie nadpłytkowości samoistnej;
  • jest Pan chory/Pani chora na mielofibrozę i należy do grupy ryzyka pośredniego-2 lub wysokiego;
  • był Pan wcześniej leczony/była Pani wcześniej leczona inhibitorem JAK-2;
  • ma Pan/Pani splenomegalię (powiększoną śledzionę).

Aby uzyskać więcej informacji na temat badania M20-178, prosimy kliknąć tutaj, aby pobrać broszurę informacyjną.

Kto może wziąć udział w badaniach klinicznych dotyczących mielofibrozy?

Jeżeli spełnia Pan/Pani wymienione kryteria i jest Pan zainteresowany/Pani zainteresowana uzyskaniem dalszych informacji, prosimy skontaktować się ze swoim lekarzem w celu omówienia badań klinicznych dotyczących mielofibrozy, aby sprawdzić, czy kwalifikuje się Pan/Pani do uczestnictwa. W przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących leku badanego, w tym potencjalnych działań niepożądanych i standardowego leczenia mielofibrozy, należy zwrócić się do swojego lekarza.

Badania kliniczne dotyczące mielofibrozy są prowadzone w ośrodkach badawczych na całym świecie. Dostępność badań różni się w zależności od kraju. Prosimy skorzystać z mapy poniżej, aby zlokalizować ośrodek badawczy w Pana/Pani okolicy.

Często zadawane pytania

Czym jest badanie kliniczne?

Badanie kliniczne to badanie naukowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leku badanego w leczeniu określonego schorzenia. Wszystkie leki muszą zostać przetestowane w badaniach klinicznych, zanim będą mogły zostać dopuszczone do obrotu i być stosowane przez pacjentów.

Badania kliniczne dotyczące mielofibrozy oceniają działanie leku badanego, nawitoklaksu, u pacjentów z mielofibrozą.

W trakcie tego badania badacze będą oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leku badanego oraz będą monitorować jego działania niepożądane wśród uczestników badania. Nawitoklaks nie został dotychczas zatwierdzony przez organy regulacyjne.

Każde z badań klinicznych dotyczących mielofibrozy zostało opisane powyżej, wraz ze szczegółowymi informacjami na temat tego, z czym może wiązać się udział w każdym badaniu (prosimy o zapoznanie się z broszurami informacyjnymi związanymi z każdym badaniem). Pana/Pani udział w badaniu może potrwać tak długo, jak długo będzie Pan/Pani czerpać z niego korzyści. Jeżeli zdecyduje się Pan/Pani na udział w badaniu i spełni kryteria kwalifikacji, wówczas zespół badawczy będzie uważnie monitorować Pana/Pani stan zdrowia oraz będzie chronić Pana/Pani prywatność. Pana/Pani udział w badaniu jest dobrowolny – może Pan/Pani przerwać udział w badaniu w dowolnym momencie i z dowolnego powodu.

Nie jest wymagane, aby wiedział Pan/wiedziała Pani, które z badań jest dla Pana/Pani odpowiednie.

Ochotnicy, którzy zakwalifikują się do udziału w badaniu, mogą otrzymać zwrot kosztów podróży. Prosimy omówić tę kwestię z członkami zespołu badawczego.

Udział w badaniach klinicznych dotyczących mielofibrozy nie wiąże się z żadnymi kosztami. Jeżeli zakwalifikuje się Pan/Pani do badania, wszystkie wizyty związane z badaniem, procedury oraz lek badany zostaną zapewnione bezpłatnie. Jeżeli zdecyduje się Pan/Pani wziąć udział:

  • przez cały czas trwania badania opiekę zapewni zespół doświadczonych lekarzy i pielęgniarek;
  • wszystkie wizyty związane z badaniem, procedury i lek badany zostaną zapewnione bezpłatnie.

Zespół badawczy może udzielić Panu/Pani dodatkowych informacji na temat tego, z czym wiąże się udział w każdym badaniu klinicznym dotyczącym mielofibrozy, ale decyzja dotycząca udziału w badaniu należy do Pana/Pani. Uczestnictwo w tym badaniu jest dobrowolne. Bez względu na to, czy zdecyduje się Pan/Pani na uczestnictwo w badaniu, czy też nie, nie wpłynie to na Pana/Pani obecne ani przyszłe relacje z lekarzami. Jeżeli zdecyduje się Pan/Pani na udział w badaniu, może Pan/Pani wycofać się z niego w dowolnym momencie i nie wpłynie to na te relacje.

Wskażemy Panu/Pani ośrodek badawczy zlokalizowany w bliskiej odległości od Pana/Pani domu.

Informacje na temat mielofibrozy i nowotworów krwi

Nowotwory mieloproliferacyjne są rodzajem raka krwi. Aby dowiedzieć się więcej o raku krwi, dobrze jest najpierw wiedzieć więcej na temat krwi. Składa się ona z komórek krwi, które przemieszczają się w osoczu. Osocze to głównie woda.2

Istnieją trzy główne typy komórek krwi:

  • krwinki czerwone (zwane również erytrocytami);
  • krwinki białe (leukocyty) obejmujące granulocyty, monocyty i limfocyty;
  • płytki krwi (trombocyty).

Komórki krwi nie żyją wiecznie. Wiele z nich ma krótką żywotność. Komórki krwi są przez cały czas wymieniane w organizmie.

Większość komórek krwi powstaje w szpiku kostnym. Szpik kostny to podobna do gąbki tkanka znajdująca się w środku większości kości. Szpik kostny zawiera komórki krwiotwórcze. Komórki te nazywane są komórkami macierzystymi krwi lub hematopoetycznymi komórkami macierzystymi. Są to komórki, z których powstają wszystkie komórki krwi.2

Nowotwory krwi to grupa nowotworów. Powstają one z komórek krwi w szpiku kostnym. Nowotwory krwi obejmują białaczkę (nieprawidłowe komórki macierzyste i/lub nieprawidłowe krwinki białe), zespoły mielodysplastyczne (nieprawidłowe komórki macierzyste prowadzące do zmniejszonej liczby komórek krwi i nieprawidłowości w tych komórkach) oraz nowotwory mieloproliferacyjne (nieprawidłowe komórki macierzyste prowadzące do większej niż normalnie liczby komórek krwi). Jednym z nowotworów mieloproliferacyjnych jest mielofibroza (MF).

Mielofibroza jest poważnym, rzadkim zaburzeniem szpiku kostnego, które zakłóca produkcję komórek krwi poprzez rozległe bliznowacenie szpiku kostnego. Gdy powstanie zbliznowacenie, tkanka bliznowata może zastąpić szpik kostny. Przy mniejszej ilości szpiku kostnego liczba komórek krwi może spaść. W wyniku tego inne narządy, tj. śledziona i wątroba, mogą rozpocząć wytwarzanie komórek krwi, aby to zrekompensować, i stają się większe. Narządy te mogą się również powiększyć, ponieważ wychwytują nieprawidłowe komórki krwi.2

Niektóre osoby mogą nie wykazywać żadnych objawów choroby, a osoby, u których występują objawy, mogą doświadczać ich w różny sposób. Do objawów tych należą:1

  • uczucie zmęczenia lub osłabienia
  • łatwe siniaczenie
  • łatwe występowanie krwawień
  • ból żeber
  • gorączka
  • ból kości

Proszę skontaktować się z jednym z ośrodków, w których prowadzone jest badanie, jeżeli:

  • ukończył Pan/ukończyła Pani 18 rok życia;
  • zdiagnozowano u Pana/Pani mielofibrozę;
  • był Pan wcześniej leczony/była Pani wcześniej leczona z powodu mielofibrozy .

Obecnie stosowane metody leczenia koncentrują się na łagodzeniu objawów mielofibrozy. Leczenie ma również na celu zwiększenie liczby komórek krwi i zmniejszenie ryzyka nasilenia się choroby.

Badania kliniczne dotyczące mielofibrozy oceniają działanie leku badanego u pacjentów z mielofibrozą.