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Ha valutato la possibilità di partecipare ad uno studio di ricerca come parte del Suo piano di trattamento della mielofibrosi?
Se è idoneo/a a partecipare, potrebbe contribuire alla scoperta di possibili opzioni di trattamento per la mielofibrosi, potenzialmente in grado di aiutare Lei e altre persone in futuro. Tutte le visite, gli esami e il farmaco sperimentale relativi allo studio Le saranno forniti a titolo gratuito. Inoltre, potrebbe ricevere un risarcimento per le spese di viaggio.
Diversi studi di ricerca sta valutando un farmaco sperimentale per pazienti affetti da mielofibrosi.
Lei potrebbe essere idoneo/a per uno degli studi di ricerca sulla mielofibrosi, se:
- Ha almeno 18 anni
- Ha una diagnosi di mielofibrosi
- È interessato/a a partecipare ad uno studio di ricerca clinica
Saranno applicabili ulteriori criteri di ingresso nello studio.
Informazioni sul farmaco sperimentale
Un farmaco sperimentale è un medicinale che non è ancora stato approvato per l’uso al di fuori di uno studio, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora note. Il farmaco sperimentale oggetto di questo studio viene sviluppato per trattare la mielofibrosi. È stato progettato per prendere di mira e distruggere le cellule del midollo osseo che funzionano in modo anomalo nella mielofibrosi.
Il farmaco sperimentale viene valutato in diversi studi per osservare il suo effetto sulla splenomegalia (milza ingrossata), sulla fibrosi del midollo osseo e sulla risposta dell’anemia, nonché sulla qualità della vita.
Informazioni sugli studi di ricerca sulla mielofibrosi
Scopra di più sugli studi di ricerca su un farmaco sperimentale contro la mielofibrosi.
Attualmente, vi sono tre studi di ricerca mirati a valutare un farmaco sperimentale per la mielofibrosi. La disponibilità dello studio può variare a seconda del Paese. Gli studi di ricerca sulla mielofibrosi stanno valutando un farmaco sperimentale per pazienti affetti da mielofibrosi. I volontari idonei a partecipare allo studio potrebbero ricevere un rimborso per le spese di viaggio.
Il farmaco sperimentale non è ancora stato approvato dalle agenzie regolatorie. Durante questo studio, i ricercatori devono confermare l’efficacia del farmaco sperimentale e osservare i possibili effetti collaterali in un vasto gruppo di partecipanti allo studio.
Tutte le cure correlate allo studio vengono fornite da un team specializzato di medici e infermieri esperti.
Nello studio TRANSFORM-1, il farmaco sperimentale in combinazione con ruxolitinib sarà confrontato con ruxolitinib in monoterapia, per valutare il suo effetto sulla splenomegalia (milza ingrossata), sulla fibrosi del midollo osseo (ossia lo sviluppo del tessuto cicatriziale all’interno del midollo osseo, che può incidere sui tessuti sani), sull’anemia (condizione in cui la conta dei globuli rossi è inferiore al normale) e sulla qualità della vita (il benessere generale).
Nello studio TRANSFORM-1 studio, tutti i pazienti riceveranno ruxolitinib. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco sperimentale in combinazione con ruxolitinib, e alcuni pazienti riceveranno una compressa o una pillola di placebo (ossia una sostanza inattiva senza alcun valore di trattamento) in combinazione con ruxolitinib. In questo studio, gli effetti del farmaco sperimentale in combinazione con ruxolitinib vengono confrontati con gli effetti di ruxolitinib da solo.
Lei potrebbe essere idoneo/a per lo studio TRANSFORM-1, se:
- Ha almeno 18 anni
- Ha ricevuto una diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera, o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale
- Attualmente soffre di mielofibrosi a rischio intermedio-2 o a rischio elevato
- Non ha ricevuto un precedente trattamento con un inibitore JAK-2
- Soffre di splenomegalia (milza ingrossata)
Per maggiori informazioni sullo studio M16-191, può scaricare la brochure informativa cliccando qui.
Nello studio TRANSFORM-2, il farmaco sperimentale in combinazione con ruxolitinib verrà confrontato con una terapia standard, per valutare il suo effetto sulla splenomegalia (milza ingrossata), sulla fibrosi del midollo osseo (ossia lo sviluppo del tessuto cicatriziale all’interno del midollo osseo, che può incidere sui tessuti sani), sull’anemia (condizione in cui la conta dei globuli rossi è inferiore al normale) e sulla qualità della vita (il benessere generale) in pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento per la mielofibrosi.
Lei potrebbe essere idoneo/a per lo studio TRANSFORM-2, se:
- Ha almeno 18 anni
- Ha ricevuto una diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera, o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale
- Attualmente soffre di mielofibrosi a rischio intermedio-2 o a rischio elevato
- Ha ricevuto un precedente trattamento con un inibitore JAK-2
- Soffre di splenomegalia (milza ingrossata)
Per maggiori informazioni sullo studio M20-178, può scaricare la brochure informativa cliccando qui.
Chi può prendere parte agli studi di ricerca sulla mielofibrosi?
Se soddisfa questi criteri ed è interessato/a ad ottenere maggiori informazioni, contatti il Suo medico per discutere degli studi di ricerca sulla mielofibrosi e verificare se è idoneo/a a partecipare. Si rivolga al medico qualora avesse domande sul farmaco sperimentale, compresi i potenziali effetti collaterali e i trattamenti standard disponibili per la mielofibrosi.
Gli studi di ricerca sulla mielofibrosi vengono condotti in centri di ricerca situati in tutto il mondo. La disponibilità dello studio può variare a seconda del Paese. La preghiamo di usare la mappa sottostante per trovare un centro di ricerca nella Sua zona.
Domande Frequenti
Che cos’è uno studio di ricerca clinica?
Uno studio di ricerca clinica (chiamato anche sperimentazione clinica) è uno studio scientifico che valuta la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale in una determinata malattia. Tutti i farmaci devono essere oggetto di uno studio di ricerca clinica prima di poter essere approvati e prescritti ai pazienti.
Qual è lo scopo degli studi di ricerca sulla mielofibrosi?
Gli studi di ricerca sulla mielofibrosi stanno valutando un farmaco sperimentale per pazienti affetti da mielofibrosi.
Durante questo studio, i ricercatori valuteranno la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale e monitoreranno i suoi effetti collaterali nel gruppo di partecipanti allo studio. Il farmaco sperimentale non è ancora stato approvato dalle agenzie regolatorie.
Cosa comporteranno gli studi di ricerca sulla mielofibrosi?
Ciascuno degli studi di ricerca sulla mielofibrosi è descritto sopra, insieme ai dettagli su ciò che potrebbe comportare la partecipazione a ciascuno (veda gli opuscoli informativi associati ad ogni studio). La Sua partecipazione allo studio potrebbe durare fino a quando Lei ne starà traendo beneficio. Se decide di partecipare ed è idoneo/a per uno studio, il team dello studio monitorerà attentamente il Suo stato di salute e proteggerà la Sua privacy. La Sua partecipazione allo studio è volontaria: può interromperla in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Non è necessario che Lei sappia quale studio sia adatto a Lei. La aiuteremo ad identificare quali centri stiano conducendo gli studi vicino a Lei. Per scoprire se vi sia un centro dello studio vicino a Lei, può compilare il questionario online cliccando qui.
Riceverò un rimborso per le spese di viaggio?
I volontari idonei a partecipare allo studio potrebbero ricevere un rimborso per le spese di viaggio. Ne parli con il personale dello studio quando La contatterà.
Vi sono dei costi di partecipazione?
Non dovrà sostenere alcun costo per partecipare agli studi di ricerca sulla mielofibrosi. Se risulterà idoneo/a, tutte le visite, gli esami e il farmaco sperimentale relativi allo studio Le saranno forniti a titolo gratuito. Se decide di partecipare:
- Riceverà l’assistenza correlata allo studio da parte di uno staff di medici e infermieri esperti, per tutta la durata dello studio.
- Tutte le visite, gli esami e il farmaco sperimentale relativi allo studio Le saranno forniti a titolo gratuito.
Che cos’altro devo tenere in considerazione?
Lo staff di ricerca sarà in grado di darLe maggiori spiegazioni su cosa comporterà ciascuno degli studi di ricerca sula mielofibrosi, e spetterà a Lei decidere se partecipare o meno. La partecipazione ad uno studio è volontaria. Che decida o meno di partecipare ad uno studio, ciò non avrà ripercussioni sul tipo di rapporto attuale o futuro che Lei ha con i Suoi medici. Se decide di partecipare, Lei è libero/a di ritirarsi in qualsiasi momento senza che ciò influenzi tali rapporti.
Quanto è lontano il centro di ricerca??
La abbiniamo ad un centro di ricerca che si trovi a breve distanza dalla Sua abitazione. Se al momento non stiamo conducendo lo studio nella Sua zona, con il Suo permesso, La terremo nella nostra banca dati e La contatteremo quando ne sarà disponibile uno nelle Sue vicinanze. Se in qualsiasi momento decidesse di volersi opporre all’archiviazione delle Sue informazioni, potrà richiederlo e noi elimineremo i Suoi dati.
Informazioni sulla mielofibrosi e sui tumori del sangue
Le neoplasie mieloproliferative sono un tipo di tumore del sangue. Per comprendere i tumori del sangue, è necessario che prima ne sappia di più sul sangue. Il sangue è composto da cellule che scorrono nel plasma. Il plasma è costituito principalmente da acqua.2
Vi sono 3 tipi principali di cellule del sangue:
- I globuli rossi (anche chiamati eritrociti)
- I globuli bianchi (leucociti), che includono granulociti, monociti e linfociti
- Le piastrine (trombociti)
Le cellule del sangue (cellule ematiche) non vivono per sempre. Molte hanno una breve durata di vita. Le cellule del sangue vengono costantemente sostitute nell’organismo.
La maggior parte delle cellule del sangue viene formata nel midollo osseo. Il midollo osseo è un tessuto “spugnoso”, situato al centro di quasi tutte le ossa. Il midollo osseo contiene cellule che producono il sangue. Queste cellule sono chiamate cellule staminali del sangue, o cellule staminali ematopoietiche. Si tratta delle cellule in cui vengono prodotte tutte le cellule del sangue.2
I tumori del sangue sono un gruppo di carcinomi, che si formano dalle cellule ematiche nel midollo osseo. I tumori del sangue includono la leucemia (anomalie nelle cellule staminali e/o nei globuli bianchi), le sindromi mielodisplastiche (anomalie nelle cellule staminali, che causano una riduzione del numero di cellule ematiche) e le neoplasie mieloproliferative (anomalie nelle cellule staminali, che causano una produzione di cellule ematiche superiore alla norma). Una delle neoplasie mieloproliferative è la mielofibrosi (MF).
La mielofibrosi è un grave e raro disturbo del midollo osseo, che blocca la produzione di cellule ematiche a causa di un’estesa cicatricizzazione nel midollo osseo. Quando viene a formarsi il tessuto cicatriziale, quest’ultimo può sostituire il midollo osseo. Con la riduzione del midollo osseo, può diminuire anche il numero di cellule ematiche. Di conseguenza, altri organi come la milza e il fegato potrebbero iniziare a produrre cellule ematiche per cercare di compensare tale calo, aumentando le loro dimensioni. Questi organi potrebbero ingrossarsi anche perché “intrappolano” le cellule ematiche anomale.2
Alcune persone potrebbero non manifestare alcun sintomo, e le persone con sintomi potrebbero manifestarli in modi diversi. Questi sintomi includono:1
- Sensazione di stanchezza o debolezza
- Tendenza alla formazione di lividi
- Tendenza al sanguinamento
- Dolore alle costole
- Febbre
- Dolore osseo
Gli attuali trattamenti si concentrano sull’attenuare i sintomi della mielofibrosi. Il trattamento si propone inoltre di aumentare il numero di cellule ematiche nel sangue e ridurre la possibilità che la malattia peggiori.
Gli studi di ricerca sulla mielofibrosi stanno valutando un farmaco sperimentale per pazienti affetti da mielofibrosi.
Scopra se è idoneo/a
Cosa succede rispondendo alle seguenti domande?Verrà abbinato/a ad una sede dello studio nella Sua zona, in cui viene attualmente condotto uno degli studi di ricerca mielofibrosi.
Se pensa che possa interessarLe partecipare ad uno studio di ricerca sulla mielofibrosi, o se desidera maggiori informazioni sugli studi, La preghiamo di compilare le informazioni di seguito, in modo da capire se possa essere idoneo/a. Tenga presente che la partecipazione è completamente volontaria. Anche se decide di partecipare a questo studio, potrà cambiare idea sulla partecipazione in qualsiasi momento.
In caso di ulteriori problemi di salute, La preghiamo di consultare il Suo medico.