Fontolóra vette, hogy kezelése részeként részt vesz egy mielofibrosis klinikai vizsgálatban ?

Ha alkalmas a részvételre, akkor segíthet a mielofibrózis lehetséges kezelési opcióinak a megtalálásában, ezzel esetlegesen segíthet Önnek és másoknak is a jövőben. A vizsgálathoz kapcsolódó minden vizitet, tesztet és a vizsgálati készítményt költségmentesen kap. Ezenkívül az utazási költségeit is megtéríttik.

Számos kutatási vizsgálatban értékelik a navitoclax nevű vizsgálati készítményt mielofibrózisban szenvedő betegek esetében.

Ön alkalmas lehet a mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatok egyikére, ha:

  • elmúlt 18 éves
  • Mielofibrózist diagnosztizáltak Önnél
  • Szeretne részt venni egy klinikai kutatási vizsgálatban

A vizsgálatba való belépésre további kritériumok vonatkoznak.

A vizsgálati készítményről

A vizsgálati készítmény olyan gyógyszer, amelyet még nem hagytak jóvá a vizsgálaton kívül történő alkalmazásra, és még nem ismert, hogy biztonságos és hatásos-e. A navitoclax nevű vizsgálati készítményt a mielofibrózis kezelésére fejlesztik. A navitoclaxot arra tervezték, hogy megcélozza és elpusztítsa azokat a sejteket, amelyek nem megfelelően működnek a csontvelőben mielofibrózis esetén.

A navitoclaxot több vizsgálatban is értékelik, ahol a splenomegáliára (megnagyobbodott lép), a csontvelő-fibrózisra és az anémia-válaszokra, valamint az életminőségre gyakorolt hatását értékelik.

A vizsgálattal kapcsolatos összes ellátást egy egészségügyi szakemberekből álló csoport biztosítja.

Azok az önkéntesek, akik alkalmasak a mielofibrózissal kapcsolatos klinikai vizsgálatok egyikében való részvételre, utazási költségtérítést kapnak.
Participate
Participate
Participate

A mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatokról

Tudjon meg többet a mielofibrózist célzó vizsgálati készítményt alkalmazó kutatási vizsgálatokról.

Jelenleg három klinikai vizsgálat vizsgálja a navitoclaxot mielofibrózisban szenvedőknél. A vizsgálat elérhetősége országonként változik. A mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatok egy vizsgálati készítményt értékelnek mielofibrózisban szenvedő betegek számára. A vizsgálatban való részvételre alkalmas önkéntesek utazási költségtérítést kapnak.

A navitoclaxot még nem hagyták jóvá a szabályozó hatóságok. A vizsgálat során a kutatóknak meg kell erősíteniük a vizsgálati készítmény hatásosságát, és figyelemmel kell kísérniük annak mellékhatásait a vizsgálati résztvevők nagy csoportjánál.

A vizsgálattal kapcsolatos összes ellátást tapasztalt szakorvosok és ápolók csoportja biztosítja.

REFINE Study

A REFINE vizsgálatban a vizsgálati készítményt (navitoclax) önmagában vagy ruxolitinibbel kombinálva alkalmazzák a mielofibrózis jeleinek és tüneteinek kontrollálására gyakorolt hatásának értékelése céljából, beleértve a lép méretére gyakorolt hatást, a vérképet (hogy normális-e a sejtszám a vérben), a csontvelő-fibrózist (hegszövet kifejlődése a csontvelőben, ami hatással lehet az egészséges szövetre) és az életminőséget (az Ön általános életminőségét). A vizsgálatban részt vevő betegek tudni fogják, hogy melyik kezelést kapják.

Jelenleg a REFINE vizsgálatot nem folytatjuk Magyarországon.

Transform1 M-16-191

A TRANSFORM-1 vizsgálatban a ruxolitinibbel kombinált navitoclaxot hasonlítják össze az önmagában alkalmazott ruxolitinibbel, hogy értékeljék a splenomegáliára (megnagyobbodott lép), a csontvelő-fibrózisra (a csontvelőn belüli hegszövet kialakulása, amely hatással lehet az egészséges szövetre) és a vérszegénységre (a normálisnál alacsonyabb vörösvérsejtszám), valamint az életminőségre (az Ön általános közérzetére) gyakorolt hatását.

A TRANSFORM-1 vizsgálatban minden beteg kap ruxolitinibet. Egyes betegek a vizsgálati készítményt, a navitoclaxot kapják ruxolitinibbel kombinálva, és egyes betegek placebo tablettát (inaktív tablettát, amelynek nincs terápiás értéke) kapnak ruxolitinibbel kombinálva. A ruxolitinibbel kombinált vizsgálati készítmény hatásait hasonlítják össze a ruxolitinib hatásaival ebben a vizsgálatban.

Jelenleg a TRANSFORM-1 vizsgálatot nem folytatjuk Magyarországon.

Transform2 H-20-178

A TRANSFORM-2 vizsgálatban a ruxolitinibbel kombinált vizsgálati készítményt (navitoclax) hasonlítják össze egy standard terápiával, hogy értékeljék a splenomegáliára (megnagyobbodott lép), a csontvelő-fibrózisra (a csontvelőn belüli hegszövet kialakulása, amely hatással lehet az egészséges szövetre), a vérszegénységre (a normálisnál alacsonyabb vörösvérsejtszám), valamint az életminőségre (az Ön általános közérzetére) gyakorolt hatását olyan betegeknél, akik a mielofibrózisukra kezelést kaptak korábban.

Ön alkalmas lehet a TRANSFORM-2 vizsgálatban való részvételre, ha:

  • 18 éves vagy idősebb
  • Primer mielofibrózist, poszt-policitémia vera mielofibrózist, vagy poszt-esszenciális trombocitémia mielofibrózist diagnosztizáltak Önnél
  • Jelenleg közepes-2 vagy magas kockázatú mielofibrózisban szenved
  • Korábban JAK-2 gátló terápiát kapott
  • Splenomegáliája (megnagyobbodott lép) van

A M20-178 vizsgálattal kapcsolatos további információkért kérjük, kattintson ide a tájékoztató füzet letöltéséhez.

Ki vehet részt a mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatokban?

Ha Ön megfelel ezeknek a kritériumoknak, és további információk érdeklik, kérjük, lépjen kapcsolatba orvosával, hogy megbeszéljék a mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatokat, hogy megállapítsák, alkalmas-e a részvételre. Ha bármilyen kérdése van a vizsgálati készítménnyel kapcsolatban, beleértve a lehetséges mellékhatásokat és a mielofibrózisra rendelkezésre álló szokásos kezeléseket, forduljon orvosához.

A mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatokat kutatási központokban végzik világszerte. A vizsgálat elérhetősége országonként változik. Kérjük, használja az alábbi térképet egy kutatóközpont kereséséhez az Ön tartózkodási helyén.

Gyakran ismétlődő kérdések

Mi az a klinikai kutatási vizsgálat?

A klinikai kutatási vizsgálat (más néven klinikai vizsgálat) egy tudományos vizsgálat, amely azt értékeli, hogy egy vizsgálati készítmény mennyire biztonságos és hatásos egy bizonyos betegség kezelésére. Minden gyógyszert klinikai kutatóvizsgálatokban kell tanulmányozni, mielőtt engedélyeznék a betegek részére történő felírását.

A mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatok a navitoclax nevű vizsgálati készítményt értékelik mielofibrózisban szenvedő betegeknél.

A vizsgálat során a kutatók azt értékelik, hogy a vizsgálati készítmény mennyire biztonságos és hatásos, és figyelemmel kísérik annak mellékhatásait a vizsgálati résztvevők csoportjában. A navitoclaxot még nem hagyták jóvá a szabályozó hatóságok.

A fent említett, mielofibrózissal kapcsolatos klinikai vizsgálatok, az egyes vizsgálatokban való részvétellel kapcsolatos részletekkel együtt (kérjük, tekintse meg az egyes vizsgálatokhoz kapcsolódó tájékoztató füzeteket). A vizsgálatban való részvételének időtartama addig tarthat, amíg az előnyös az Ön számára. Ha úgy dönt, hogy részt vesz a vizsgálatban, és alkalmas a vizsgálatban való részvételre, a vizsgálati csoport szorosan figyelemmel kíséri majd az egészségi állapotát, és biztosítja a személyes adatainak titkosságát. A vizsgálatban való részvétele önkéntes – bármikor, bármilyen okból kiléphet.

Nem kell tudnia, hogy melyik vizsgálat megfelelő az Ön számára. Segítünk azonosítani, hogy mely Önhöz legközelebb eső központok végeznek vizsgálatokat. Ha szeretné megtudni, hogy van-e vizsgálóhely az Ön közelében, töltse ki az online szűrést itt.

A vizsgálatban való részvételre alkalmas önkéntesek utazási költségtérítést kapnak. Kérjük, beszélje ezt meg vizsgálati csoporttal, amikor kapcsolatba lépnek Önnel.

A mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatokban való részvétel nem jár költséggel. Ha Ön alkalmas, a vizsgálathoz kapcsolódó minden vizitet, tesztet és a vizsgálati készítményt költségmentesen kap. Ha úgy dönt, hogy részt vesz:

  • Vizsgálattal kapcsolatos ellátást kap tapasztalt orvosoktól és ápolóktól a teljes vizsgálati időszakban
  • A vizsgálathoz kapcsolódó minden vizitet, tesztet és a vizsgálati készítményt költségmentesen kap.

A kutatócsoport többet is el tud mondani arról, hogy a mielofibrózissal kapcsolatos egyes vizsgálatok mivel járnak, és csak Öntől függ, hogy részt vesz-e. A vizsgálatban való részvétel önkéntes. Akár úgy dönt, hogy részt vesz, akár úgy, hogy nem vesz részt ebben a vizsgálatban, ez nem befolyásolja a jelenlegi vagy jövőbeni kapcsolatait az orvosaival. Ha a részvétel mellett dönt is, bármikor, szabadon kiléphet anélkül, hogy ezeket a kapcsolatokat ez befolyásolná.

Keresünk egy kutatóközpontot, amely az otthonától rövid utazási távolságon belül van. Ha jelenleg nem folytatjuk a vizsgálatot az Ön lakhelye közelében, akkor az Ön engedélyével az adatbázisunkban tartjuk Önt és megkeressük Önt, amint az Ön közelében elérhetővé válik egy vizsgálat. Ha bármikor úgy dönt, hogy nem akarja, hogy a továbbiakban tároljuk az adatait, akkor leiratkozhat, és törölni fogjuk az Ön adatait.

A mielofibrózisról és a vérrákról

A mieloproliferatív neoplazmák a vérrák bizonyos típusai. Ahhoz, hogy többet tudjon meg a vérrákról, először tudnia kell a vérről. A vér vérsejtekből áll, amelyek a plazmán belül mozognak. A plazma nagyrészt vízből áll.2

A vérsejteknek 3 fő típusa van:

  • Vörösvérsejtek (eritrocitáknak is nevezik)
  • Fehérvérsejtek (leukociták), köztük granulociták, monociták és limfociták
  • Vérlemezkék (trombociták)

A vérsejtek nem élnek örökké. Sokuk rövid élettartamú. A vérsejtek folyamatosan cserélődnek a szervezetében.

A legtöbb vérsejt a csontvelőben képződik. A csontvelő a legtöbb csont közepén található szivacsszerű szövet. A csontvelő vérképző sejteket tartalmaz. Ezeket a sejteket vér-őssejteknek vagy hematopoietikus őssejteknek nevezzük. Ezek azok a sejtek, amelyekből az összes vérsejt képződik.2

A vérrák a rákok egy csoportja. Ezek a csontvelőben lévő vérsejtekből alakulnak ki. A vérrákok közé tartozik a leukémia (kóros őssejtek és/vagy kóros fehérvérsejtek), a mielodiszpláziás szindrómák (kóros őssejtek, ami kevesebb és rendellenes vérsejtek képződéséhez vezet) és a mieloproliferatív neoplazmák (kóros őssejtek, amelyek a normálisnál több vérsejtet eredményeznek). Az egyik mieloproliferatív neoplazma a mielofibrózis (MF).

A mielofibrózis egy súlyos, ritka csontvelő-rendellenesség, amely a csontvelő kiterjedt hegesedésével megszakítja a vérsejtek termelését. Amikor a hegesedés kialakul, a hegszövet léphet a csontvelő helyébe. Kevesebb csontvelő esetén a vérsejtek száma csökkenhet. Ennek eredményeként más szervek, például a lép és a máj elkezdhetnek vérsejteket termelni, hogy kompenzálják ezt, és emiatt megnagyobbodhatnak. Ezek a szervek amiatt is megnagyobbodhatnak, hogy a rendellenes vérsejteket megkötik.2

Előfordulhat, hogy egyes emberek egyáltalán nem tapasztalnak tüneteket, és a tüneteket mutatók is eltérően tapasztalhatják azokat. Ezek a tünetek a következők:1

  • Fáradtság vagy gyengeség
  • Könnyen alakul ki véraláfutás
  • Könnyen alakul ki vérzés
  • Fájdalom a bordákban
  • Láz
  • Csontfájdalom

A jelenlegi kezelések a mielofibózis tüneteinek enyhítésére összpontosítanak. A kezelés célja a vérben lévő vérsejtek számának javítása, valamint a betegség rosszabbodásának esélye csökkentése.

A mielofibrózissal kapcsolatos kutatási vizsgálatok egy vizsgálati készítményt értékelnek mielofibrózisban szenvedő betegek számára.

Nézze meg, hogy alkalmas-e

Mi történik, ha válaszol az alábbi kérdésekre?Hozzárendelik majd a lakóhelye szerinti egyik vizsgálóhelyhez, ahol jelenleg mielofibrózis kutatási vizsgálatot végeznek.


Ha úgy gondolja, hogy érdekelheti a mielofibrózis kutatási vizsgálatban való részvétel, vagy szeretne többet megtudni a vizsgálatokról, kérjük, adja meg az alábbi adatokat, hogy megtudjuk, alkalmas-e a részvételre. Ne feledje, hogy a részvétel teljesen önkéntes. Ha úgy dönt, hogy részt vesz a vizsgálatban, bármikor meggondolhatja magát a részvétellel kapcsolatban.