Avez-vous envisagé une étude clinique dans le cadre de votre plan de traitement pour votre diagnostic de myélofibrose ?

Si vous êtes admissible pour participer, vous pouvez aider à trouver des alternatives de traitement pour la myélofibrose, ce qui pourrait vous aider, vous et d'autres patients dans l’avenir. Toutes les visites, analyses et médicaments expérimentaux liés à l’étude seront fournis gratuitement. En outre, une indemnisation au titre des frais de transport peut être offerte.

Plusieurs études cliniques évaluent actuellement un médicament expérimental appelé navitoclax pour les patients atteints de myélofibrose.

Vous pourriez être admissible à l’une des études cliniques sur la myélofibrose si:

  • vous avez plus de 18 ans;
  • vous présentez un diagnostic de myélofibrose;
  • vous êtes intéressé(e) par une participation à une étude clinique.

D’autres critères d’inclusion dans l’étude s’appliqueront.

Informations sur le médicament expérimental

Un médicament expérimental est un médicament qui n’a pas encore été approuvé pour une utilisation en dehors de cette étude et dont on ne sait pas encore s’il est sûr et efficace. Le navitoclax, le médicament expérimental à l’étude, est développé pour cibler la myélofibrose. Le navitoclax a été conçu pour cibler et tuer les cellules qui ne fonctionnent pas normalement dans la moelle osseuse dans la myélofibrose.

Le navitoclax est actuellement évalué dans plusieurs études afin de déterminer son effet sur la splénomégalie (hypertrophie de la rate), la fibrose de la moelle osseuse et les réponses à l’anémie, ainsi que la qualité de vie.

Tous les soins liés à l’étude seront fournis par une équipe de professionnels médicaux.

Les volontaires qui sont admissibles à participer à l’une des études cliniques sur la myélofibrose peuvent être indemnisés au titre des frais de déplacement.
Participate
Participate
Participate

À propos des études cliniques sur la myélofibrose

En savoir plus sur les études cliniques sur un médicament à l’étude ciblant la myélofibrose.

Il existe actuellement trois études cliniques évaluant le navitoclax chez des patients atteints de myélofibrose. La disponibilité des études varie d’un pays à l’autre. Les études cliniques sur la myélofibrose évaluent actuellement un médicament expérimental chez des patients atteints de myélofibrose. Les volontaires admissibles à participer à l’étude sont susceptibles de percevoir une indemnisation au titre des frais de déplacement.

Le navitoclax n’a pas été approuvé par les agences réglementaires. Pendant cette étude, les chercheurs ont besoin de confirmer l’efficacité du médicament expérimental et de surveiller ses effets secondaires au sein d’un grand groupe de participants à l’étude.

Tous les soins liés à l’étude sont fournis par une équipe de médecins spécialistes et d’infirmier(-ères) expérimentés.

REFINE Study

Dans le cadre de l’étude REFINE, le médicament expérimental (navitoclax) sera administré seul ou en association avec du ruxolitinib pour évaluer son effet sur le contrôle des signes et symptômes de la myélofibrose y compris l’impact sur la taille de la rate, la numération globulaire (si le sang contient le nombre normal de cellules), la fibrose de la moelle osseuse (développement de tissu cicatriciel dans la moelle osseuse qui peut avoir un impact sur les tissus sains) et la qualité de vie (votre bien-être général). Les patients participant à cette étude sauront quel traitement ils recevront.

Vous pourriez être admissible à l’étude REFINE si:

  • vous êtes âgé(e) de 18 ans ou plus;
  • vous avez reçu un diagnostic de myélofibrose primitive, de myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle;
  • vous êtes atteint(e) actuellement d’une myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou élevé;
  • vous n’êtes pas admissible ou disposé(e) à subir une greffe de cellules souches;
  • vous avez reçu un traitement antérieur par du ruxolitinib ou un autre inhibiteur de la JAK-2 pour la myélofibrose, cependant, un traitement antérieur n’est pas obligatoire pour tous les patients;
  • vous présentez une splénomégalie (hypertrophie de la rate);
  • vous répondez à d’autres exigences de l’étude qui seront examinées par le médecin de l’étude.

Pour plus de renseignements sur l’étude M16-109, veuillez cliquer ici pour télécharger une brochure d’information.

Transform1 M-16-191

Dans l’étude TRANSFORM-1, le navitoclax en association avec du ruxolitinib sera comparé au ruxolitinib seul pour évaluer son effet sur la splénomégalie (hypertrophie de la rate), la fibrose de la moelle osseuse (développement de tissu cicatriciel dans la moelle osseuse qui peut avoir un impact sur les tissus sains) et les réponses à l’anémie (avoir une plus faible quantité de globules rouges que la normale) et la qualité de vie (votre bien-être général).

Dans l’étude TRANSFORM-1, tous les patients recevront du ruxolitinib. Certains patients recevront le médicament à l’étude, le navitoclax, en association avec du ruxolitinib et certains patients recevront un comprimé de placebo (comprimé inactif sans valeur thérapeutique) en association avec du ruxolitinib. Les effets du médicament à l’étude en association avec du ruxolitinib sont comparés aux effets du ruxolitinib dans cette étude.

Vous pourriez être admissible à l’étude TRANSFORM-1 si:

  • vous êtes âgé(e) de 18 ans ou plus;
  • vous avez reçu un diagnostic de myélofibrose primitive, de myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle;
  • vous êtes atteint(e) actuellement d’une myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou élevé;
  • vous n’avez pas reçu de traitement antérieur avec un traitement par inhibiteur de la JAK-2;
  • vous présentez une splénomégalie (hypertrophie de la rate);

Pour plus de renseignements sur l’étude M16-191, veuillez cliquer ici pour télécharger une brochure d’information.

Transform2 H-20-178

Dans l’étude TRANSFORM-2, le médicament expérimental (navitoclax) en association avec du ruxolitinib sera comparé au traitement standard pour évaluer son effet sur la splénomégalie (hypertrophie de la rate), la fibrose de la moelle osseuse (développement de tissu cicatriciel dans la moelle osseuse qui peut avoir un impact sur les tissus sains), les réponses à l’anémie (avoir une plus faible quantité de globules rouges que la normale) et la qualité de vie (votre bien-être général) chez des patients ayant reçu un traitement antérieur pour la myélofibrose.

Vous pourriez être admissible à l’étude TRANSFORM-2 si:

  • vous êtes âgé(e) de 18 ans ou plus;
  • vous avez reçu un diagnostic de myélofibrose primitive, de myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle;
  • vous êtes atteint(e) actuellement d’une myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou élevé;
  • vous avez reçu un traitement antérieur avec un traitement par inhibiteur de la JAK-2;
  • vous présentez une splénomégalie (hypertrophie de la rate) ;

Pour plus de renseignements sur l’étude M20-178, veuillez cliquer ici pour télécharger une brochure d’information.

Qui peut participer aux études cliniques sur la myélofibrose ?

Si vous répondez à ces critères et souhaitez obtenir de plus amples informations, veuillez contacter votre médecin pour discuter des études cliniques sur la myélofibrose afin de déterminer si vous êtes admissible à y participer. Adressez-vous à votre médecin si vous avez des questions sur le médicament expérimental, y compris ses effets secondaires potentiels et les traitements standards disponibles pour la myélofibrose.

Les études cliniques sur la myélofibrose sont menées dans des centres de recherche dans le monde entier. La disponibilité des études varie d’un pays à l’autre. Veuillez utiliser la carte ci-dessous pour trouver un centre de recherche près de chez vous.

Foire Aux Questions

Qu’est-ce qu’une étude clinique ?

Une étude clinique (également appelée essai clinique) est une étude scientifique qui évalue la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un médicament expérimental pour une maladie donnée. Tous les médicaments doivent être testés dans des études cliniques avant de pouvoir être approuvés et prescrits aux patients.

Les études cliniques sur la myélofibrose évaluent actuellement un médicament expérimental, le navitoclax, chez des patients atteints de myélofibrose.

Pendant cette étude, les chercheurs évalueront la sécurité d’emploi et l’efficacité du médicament expérimental et surveilleront ses effets secondaires dans le groupe de participants à l’étude. Le navitoclax n’a pas été approuvé par les agences réglementaires.

Chacune des études cliniques sur la myélofibrose est décrite ci-dessus, avec des détails sur ce que la participation à chaque étude peut impliquer (veuillez consulter les brochures d'information associées à chaque étude). Votre participation à l’étude pourra durer aussi longtemps que vous en tirez bénéfice. Si vous décidez de participer et que vous êtes admissible à une étude, l'équipe de l'étude surveillera étroitement votre état de santé et protégera votre vie privée. Votre participation à l’étude est volontaire – vous pouvez arrêter votre participation à tout moment, pour quelque raison que ce soit.

Vous n’avez pas besoin de savoir quelle est l'étude qui vous convient. Nous vous aiderons à identifier les centres d'étude les plus proches de chez vous. Pour savoir s'il existe un centre de l’étude près de chez vous, vous pouvez remplir le formulaire de sélection en ligne ici.

Les volontaires admissibles à participer à l’étude sont susceptibles de percevoir une indemnisation au titre des frais de déplacement. Veuillez en parler avec les membres du personnel de l’étude lorsque vous vous entretiendrez avec eux.

La participation aux études cliniques sur la myélofibrose est gratuite. Si vous êtes admissible, toutes les visites, analyses et médicaments expérimentaux liés à l’étude seront fournis gratuitement. Si vous décidez de participer:

  • Tout au long de l’étude, vous recevrez les soins liés à l’étude auprès d’une équipe de médecins et d’infirmiers/ères expérimentés.
  • Toutes les visites, analyses et médicaments expérimentaux liés à l’étude seront fournis gratuitement.

L’équipe de recherche pourra vous expliquer plus en détail en quoi consiste chacune des études cliniques sur la myélofibrose, et c’est à vous de décider si vous souhaitez y participer. La participation à une étude est volontaire. Que vous décidiez ou non de participer à une étude n’affectera en rien vos relations actuelles ou futures avec vos médecins. Si vous décidez de participer, vous êtes libre de vous retirer à tout moment sans que cela n’affecte ces relations.

Nous vous affectons à un centre de recherche situé à une distance la plus proche de votre domicile. Si nous ne menons aucune étude dans votre région actuellement, nous conserverons, avec votre autorisation, vos coordonnées dans notre base de données et nous vous contacterons lorsqu’une étude sera disponible dans votre région. Si, à tout moment, vous décidez que vous ne souhaitez plus que vos informations soient conservées, vous pouvez vous désinscrire et nous supprimerons vos coordonnées.

À propos de la myélofibrose et des cancers du sang

Les néoplasmes myéloprolifératifs sont un type de cancer du sang. Pour en savoir plus sur les cancers du sang, vous devez d’abord savoir ce qu’est le sang. Il se compose de cellules sanguines qui se déplacent dans le plasma. Le plasma est principalement constitué d’eau.2

Il existe 3 principaux types de cellules sanguines:

  • Les globules rouges (également appelée érythrocytes)
  • Les globules blancs (leucocytes) qui incluent les granulocytes, les monocytes et les lymphocytes
  • Les plaquettes (thrombocytes)

Vos cellules sanguines ne vivent pas éternellement. Nombre d’entre elles ont une courte durée de vie. Les cellules sanguines sont remplacées dans votre organisme en permanence.

La plupart des cellules sanguines sont formées dans la moelle osseuse. La moelle osseuse est le tissu spongieux qui se trouve au milieu de la plupart des os. Votre moelle osseuse contient des cellules qui fabriquent le sang. Ces cellules sont appelées « cellules souches du sang » ou « cellules souches hématopoïétiques ». Ce sont les cellules à partir desquelles toutes les cellules sanguines sont fabriquées.2

Les cancers du sang sont un groupe de cancers. Ils se forment à partir des cellules sanguines de la moelle osseuse. Les cancers du sang comprennent la leucémie (cellules souches anormales et/ou globules blancs anormaux), les syndromes myélodysplasiques (cellules souches anormales entraînant une diminution du nombre de cellules sanguines et une anomalie de celles-ci) et les néoplasmes myéloprolifératifs (cellules souches anormales entraînant une augmentation du nombre de cellules sanguines supérieure à la normale). L’un des néoplasmes myéloprolifératifs est la myélofibrose (MF).

La myélofibrose est une maladie grave et rare de la moelle osseuse qui perturbe la production de cellules sanguines en laissant d’importantes cicatrices dans la moelle osseuse. Lorsque les cicatrices se forment, le tissu cicatriciel peut remplacer la moelle osseuse. La diminution de la quantité de moelle osseuse peut entraîner une chute du nombre de cellules sanguines. Par conséquent, d'autres organes tels que la rate et le foie peuvent commencer à fabriquer des cellules sanguines pour essayer de compenser cette perte et se mettent à grossir. Ces organes peuvent aussi s’hypertrophier car ils piègent les cellules sanguines anormales.2

Certaines personnes peuvent ne présenter aucun symptôme, et les personnes qui en présentent peuvent les ressentir différemment. Ces symptômes comprennent les suivants:1

  • Sensation de fatigue ou de faiblesse
  • Propension aux hématomes
  • Propension aux saignements
  • Douleur dans les côtes
  • Fièvre
  • Douleur osseuse

Les traitements actuels sont ciblés sur le soulagement des symptômes de la myélofibrose. Le traitement vise également à améliorer le nombre de cellules sanguines dans le sang et à réduire le risque d’aggravation de la maladie.

Les études cliniques sur la myélofibrose évaluent actuellement un médicament expérimental chez des patients atteints de myélofibrose.

Vérifiez si vous êtes admissible

Que se passera-t-il si je réponds aux questions ci-dessous ?Vous serez affecté(e) à un lieu de centre d’étude dans votre région où l’une des études cliniques sur la myélofibrose est actuellement menée.


Si vous pensez que vous pourriez être intéressé(e) à participer à une étude clinique sur la myélofibrose ou souhaitez en savoir plus sur les études, veuillez remplir les renseignements ci-dessous afin que nous puissions savoir si vous êtes admissible. Gardez à l’esprit que la participation est entièrement volontaire. Même si vous êtes admissible et que vous décidez de prendre part à une étude, vous pouvez à tout moment changer d’avis en ce qui concerne votre participation.