Heeft u wel eens gedacht aan een klinisch onderzoek als onderdeel van het behandelingsplan voor uw myelofibrose?

Als u in aanmerking komt om deel te nemen, kan u helpen bij het vinden van mogelijke behandelopties voor myelofibrose. Mogelijks helpt u hiermee uzelf en anderen in de toekomst. Alle onderzoeksgebonden bezoeken, testen en het onderzoeksmiddel worden kosteloos verstrekt. Aanvullend kunnen reiskosten worden vergoed.

In verschillende klinische onderzoeken is men bezig met het beoordelen van een onderzoeksmiddel met de naam navitoclax voor patiënten met myelofibrose.

U kunt in aanmerking komen voor een van de klinische myelofibroseonderzoeken als u:

  • ouder bent dan 18 jaar
  • een diagnose heeft van myelofibrose
  • geïnteresseerd bent in deelname aan een klinisch onderzoek

Aanvullende criteria voor deelname aan het onderzoek zijn van toepassing.

Over het onderzoeksmiddel

Een onderzoeksmiddel is een geneesmiddel dat nog niet is goedgekeurd voor gebruik buiten deze studie, en het nog niet bekend is of het veilig en werkzaam is. Navitoclax, het onderzoeksmiddel dat wordt bestudeerd, wordt ontwikkeld om zich tegen myelofibrose te richten. Navitoclax is ontworpen om cellen in het beenmerg te vinden en te doden die bij myelofibrose niet normaal werken.

Navitoclax wordt in verschillende onderzoeken beoordeeld op het effect op splenomegalie (vergrote milt), beenmergfibrose en anemie (bloedarmoede). Ook wordt gekeken naar de kwaliteit van leven.

Alle onderzoeksgebonden zorg wordt geleverd door een team van medisch geschoold personeel.

Vrijwilligers die in aanmerking komen om deel te nemen aan een van de klinische myelofibroseonderzoeken, kunnen hun reiskosten vergoed krijgen.
Participate
Participate
Participate

Over de klinische myelofibroseonderzoeken

Meer informatie over klinische onderzoeken naar een onderzoeksmiddel dat gericht is tegen myelofibrose.

Er zijn momenteel drie klinische onderzoeken waarin men navitoclax voor mensen met myelofibrose bestudeert. De beschikbaarheid van de onderzoeken verschilt per land. In de klinische myelofibroseonderzoeken wordt een onderzoeksmiddel voor patiënten met myelofibrose beoordeeld. Vrijwilligers die in aanmerking komen om deel te nemen aan het onderzoek, kunnen een vergoeding krijgen voor reiskosten.

Navitoclax is niet goedgekeurd door de overheid. Tijdens dit onderzoek wordt de werkzaamheid van het onderzoeksmiddel onderzocht en worden de bijwerkingen gecontroleerd bij een grote groep proefpersonen in het onderzoek.

Alle onderzoeksgebonden zorg wordt verstrekt door een team van ervaren gespecialiseerde artsen en verpleegkundigen.

REFINE Study

In het REFINE-onderzoek wordt het onderzoeksmiddel (navitoclax) alleen of in combinatie met ruxolitinib toegediend ter beoordeling van het effect op het controleren van de tekenen en symptomen van myelofibrose, waaronder de invloed op de miltomvang, het bloedbeeld (of het aantal cellen in het bloed normaal is), beenmergfibrose (ontwikkeling van littekenweefsel in het beenmerg die het gezonde weefsel kan beïnvloeden) en kwaliteit van leven (algemeen welzijn). De patiënten in dit onderzoek zullen weten welke behandeling ze krijgen.

U kunt in aanmerking komen voor het REFINE-onderzoek als u:

  • 18 jaar of ouder bent
  • gediagnosticeerd bent met primaire myelofibrose, post-polycythemie vera myelofibrose of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose
  • momenteel myelofibrose met een middelhoog-2 of hoog risico heeft
  • niet in aanmerking komt of niet bereid bent om een stamceltransplantatie te ondergaan
  • een eerdere behandeling heeft gekregen met ruxolitinib of een andere JAK-2-remmer voor myelofibrose, maar eerdere behandeling is niet voor alle patiënten vereist
  • splenomegalie (vergrote milt) heeft
  • voldoet aan andere onderzoeksvereisten, wat moet worden beoordeeld door de onderzoeksarts

Voor meer informatie over het M16-109-onderzoek klikt u hier om een informatiebrochure te downloaden.

Transform1 M-16-191

In het TRANSFORM-1-onderzoek wordt navitoclax in combinatie met ruxolitinib vergeleken met alleen ruxolitinib ter beoordeling van het effect op splenomegalie (vergrote milt), beenmergfibrose (ontwikkeling van littekenweefsel in het beenmerg die van invloed kan zijn op het gezonde weefsel), anemie (bloedarmoede) en kwaliteit van leven (algemeen welzijn).

In het TRANSFORM-1-onderzoek krijgen alle proefpersonen ruxolitinib. Een deel van de proefpersonen krijgt daarnaast het onderzoeksmiddel, navitoclax, in combinatie met ruxolitinib. Het andere deel van de proefpersonen krijgt een placebotablet of -pil (middel zonder werkzame stof) in combinatie met ruxolitinib. In dit onderzoek worden de effecten van het onderzoeksmiddel in combinatie met ruxolitinib vergeleken met de effecten van ruxolitinib.

U kunt in aanmerking komen voor het TRANSFORM-1-onderzoek als u:

  • 18 jaar of ouder bent
  • gediagnosticeerd bent met primaire myelofibrose, post-polycythemie vera myelofibrose of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose
  • momenteel myelofibrose met een middelhoog-2 of hoog risico heeft
  • geen eerdere behandeling met een JAK-2 remmer heeft ontvangen
  • splenomegalie (vergrote milt) heeft

Voor meer informatie over het M16-191-onderzoek klikt u hier om een informatiebrochure te downloaden.

Transform2 H-20-178

In het TRANSFORM-2-onderzoek wordt het onderzoeksmiddel (navitoclax) in combinatie met ruxolitinib vergeleken met een standaardbehandeling ter beoordeling van het effect op splenomegalie (vergrote milt), beenmergfibrose (ontwikkeling van littekenweefsel in het beenmerg die van invloed kan zijn op het gezonde weefsel), anemie (bloedarmoede) en kwaliteit van leven (algemeen welzijn) bij patiënten die een eerdere behandeling voor hun myelofibrose gekregen hebben.

U kunt in aanmerking komen voor het TRANSFORM-2-onderzoek als u:

  • 18 jaar of ouder bent
  • gediagnosticeerd bent met primaire myelofibrose, post-polycythemie vera myelofibrose of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose
  • momenteel myelofibrose met een middelhoog-2 of hoog risico heeft
  • een eerdere behandeling met een JAK-2-remmer heeft gekregen
  • splenomegalie (vergrote milt) heeft

Voor meer informatie over het M20-178-onderzoek klikt u hier om een informatiebrochure te downloaden.

Wie kan aan de myelofibroseonderzoeken deelnemen?

Als u voldoet aan deze criteria en geïnteresseerd bent in meer informatie, neem dan contact op met uw arts om te praten over de myelofibroseonderzoeken om na te gaan of u geschikt bent voor deelname. Spreek met uw arts als u vragen heeft over het onderzoeksmiddel, zoals mogelijke bijwerkingen en de standaardbehandelingen die beschikbaar zijn voor myelofibrose.

De klinische myelofibroseonderzoeken worden uitgevoerd in onderzoekscentra over de hele wereld. De beschikbaarheid van de onderzoeken verschilt per land. Gebruik de kaart hieronder om een onderzoekscentrum bij u in de buurt te vinden.

Veelgestelde vragen

Wat is een klinisch onderzoek?

Een klinisch onderzoek (ook wel klinische studie genoemd) is een wetenschappelijk onderzoek waarin beoordeeld wordt hoe veilig en effectief een onderzoeksmiddel werkt voor een bepaalde aandoening. Alle geneesmiddelen moeten getest worden in klinische onderzoeken voordat ze goedgekeurd kunnen worden en aan patiënten kunnen worden voorgeschreven.

In de klinische myelofibroseonderzoeken wordt een onderzoeksmiddel, navitoclax, voor patiënten met myelofibrose beoordeeld.

Tijdens dit onderzoek beoordelen onderzoekers hoe veilig en goed het onderzoeksmiddel werkt en controleren ze de bijwerkingen in de groep deelnemers aan het onderzoek. Navitoclax is niet goedgekeurd door de overheid.

Elk van de klinische myelofibroseonderzoeken is hierboven beschreven, met details over wat er bij deelname aan elk onderzoek kan gebeuren (zie de informatiebrochures van elk onderzoek). U kunt aan het onderzoek meedoen zolang als u er voordeel bij heeft. Als u besluit om deel te nemen en u komt in aanmerking voor een onderzoek, zal het onderzoeksteam uw gezondheid nauwlettend controleren en uw privacy beschermen. Uw deelname aan het onderzoek is vrijwillig. U kunt uw deelname op elk moment en om eender welke reden stopzetten.

U hoeft niet te weten welk onderzoek geschikt voor u is. Wij helpen met uitzoeken in welke centra bij u in de buurt onderzoeken uitgevoerd worden.

Vrijwilligers die in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek, kunnen een vergoeding voor reiskosten krijgen. Bespreek dit met het onderzoeksteam wanneer u met hen praat.

Er zijn geen kosten verbonden aan de deelname aan de klinische myelofibroseonderzoeken. Als u in aanmerking komt, worden alle onderzoeksgebonden bezoeken, testen en het onderzoeksmiddel kosteloos verstrekt. Indien u besluit om deel te nemen:

  • ontvangt u gedurende het onderzoek onderzoeksgebonden zorg van een team van ervaren artsen en verpleegkundigen
  • worden alle onderzoeksgebonden bezoeken, testen en het onderzoeksmiddel kosteloos verstrekt.

Het onderzoeksteam kan u meer vertellen over wat elk van de klinische myelofibroseonderzoeken inhoudt, en het is aan u om te beslissen of u wilt deelnemen. Deelname aan een onderzoek is vrijwillig. Of u al dan niet besluit deel te nemen aan een onderzoek heeft geen invloed op uw huidige of toekomstige relaties met uw artsen. Indien u besluit om deel te nemen, dan staat het u vrij om zich op gelijk welk moment terug te trekken, zonder dat dit op deze relaties een invloed heeft.

Over myelofibrose en bloedkanker

Myeloproliferatieve neoplasma’s zijn een soort bloedkanker. Om te leren over bloedkanker, moet u eerst weten wat bloed is. Het bestaat uit bloedcellen die in plasma bewegen. Plasma is voornamelijk water.2

Er zijn 3 hoofdtypen bloedcellen:

  • rode bloedcellen (ook wel erytrocyten genoemd)
  • witte bloedcellen (leukocyten), waaronder granulocyten, monocyten en lymfocyten
  • bloedplaatjes (trombocyten)

Uw bloedcellen leven niet voor altijd. Vele hebben een korte levensduur. Bloedcellen worden continu vervangen in uw lichaam.

De meeste bloedcellen worden gevormd in het beenmerg. Beenmerg is het sponsachtige weefsel binnen in de meeste botten. Uw beenmerg bevat bloedvormende cellen. Deze cellen worden bloedstamcellen of hematopoïetische stamcellen genoemd. Het zijn de cellen waaruit alle bloedcellen worden gevormd.2

Bloedkanker is een verzameling van verschillende soorten kanker. Ze komen voort uit bloedcellen in het beenmerg. Bloedkankers omvatten leukemie (abnormale stamcellen en/of abnormale witte bloedcellen), myelodysplastische syndromen (abnormale stamcellen, wat leidt tot minder en abnormale bloedcellen) en myeloproliferatieve neoplasma’s (abnormale stamcellen, wat leidt tot meer bloedcellen dan normaal). Een van de myeloproliferatieve neoplasma’s is myelofibrose (MF).

Myelofibrose is een ernstige, zeldzame beenmergaandoening die de productie van bloedcellen verstoort door uitgebreide littekenvorming in het beenmerg. Wanneer de littekens zich vormen, kan het littekenweefsel het beenmerg vervangen. Met minder beenmerg kan het aantal bloedcellen verminderen. Als gevolg kunnen andere organen zoals de lever en milt in een poging tot compensatie bloedcellen gaan produceren en daardoor groter worden. Deze organen kunnen ook vergroten omdat ze abnormale bloedcellen vangen.2

Sommige mensen hebben helemaal geen symptomen, en de mensen die wel symptomen vertonen, kunnen ze allemaal anders ervaren. Deze symptomen omvatten:1

  • vermoeidheid of zwakte voelen
  • gemakkelijk blauwe plekken krijgen
  • gemakkelijk gaan bloeden
  • pijn in de ribben
  • koorts
  • botpijn

De huidige behandelingen richten zich op het verlichten van de symptomen van myelofibrose. Behandeling is tevens bedoeld om het aantal bloedcellen in het bloed te verbeteren en om de kans dat de ziekte verergert te verminderen.

In de klinische myelofibroseonderzoeken wordt een onderzoeksmiddel bestudeerd voor patiënten met myelofibrose.